Rapport de fin d'année 2024
Montréal, Québec – 23 décembre, 2024
Alors que l'année s'achève, Thérapeutiques Thryv réfléchit à une année 2024 transformatrice - une année définie par des avancées significatives dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes ayant des besoins médicaux non satisfaits. D’étapes cliniques révolutionnaires aux contributions scientifiques remarquables et aux partenariats de collaboration, nous sommes fiers des progrès accomplis par notre équipe dans la lutte contre les maladies cardiovasculaires complexes telles que le syndrome du QT long (SQTL), l'insuffisance cardiaque et la fibrillation auriculaire. Notre engagement envers l'excellence scientifique et l'amélioration de la vie des patients a non seulement stimulé l'innovation, mais a également préparé le terrain pour des réalisations encore plus importantes au cours de l'année à venir.
Nouvelle directrice médicale
Thérapeutiques Thryv a été fière d'accueillir Amy Sehnert, MD, en tant que nouvelle chef de la direction médicale en novembre 2024, marquant ainsi une étape cruciale dans l'avancement de notre portefeuille de produits cardiométaboliques ciblant SGK1. Dr Sehnert, cardiologue pédiatrique dont l'expertise couvre la génomique, la cardiologie, l'oncologie et la santé materno-fœtale, apporte plus de 20 ans d'expérience de leadership dans le domaine du diagnostic et de la thérapeutique de précision. Chez MyoKardia, elle a joué un rôle clé dans le développement de Camzyos®, approuvé par la FDA, et a contribué à son acquisition par Bristol Myers Squibb pour un montant de 14 milliards de dollars, où elle a ensuite dirigé les programmes cardiovasculaires mondiaux.
Programme sur le syndrome du QT long
2024 a été une année marquante pour notre programme sur le SQTL, avec d'importantes avancées dans la recherche préclinique et clinique. En septembre, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au LQT-1213 pour le traitement du SQTL congénital, une étape réglementaire importante pour notre programme SQTL. Nous avons reçu des résultats de base positifs de notre étude clinique Wave I Part 2, qui a démontré des réductions statistiquement significatives des intervalles QTc chez les patients atteints de SQTL congénital de types 2 et 3, ouvrant la voie à la poursuite d'études pivots pour le LQT-1213 en 2025. Nous exprimons notre gratitude à la Fondation SADS, à l'Université de Rochester, à la Clinique Mayo, à l'Université de Stanford et au Massachusetts General Hospital ainsi qu'à leurs chercheurs pour leur rôle essentiel dans le recrutement et aux patients pour leur participation. Les données complètes de l'étude clinique Wave I Part 2 seront présentées lors d'une conférence scientifique en 2025. 2024 a également été une année impressionnante pour les présentations scientifiques dans le domaine du SQTL lors de conférences majeures en cardiologie. En mars, nous avons présenté les résultats cliniques démontrant une sécurité et des profils pharmacocinétiques favorables de notre étude clinique Wave I Part 1 à la 2024 American College of Cardiology (ACC) Conference et, en mai, nous avons présenté des données précliniques démontrant l'atténuation de l'allongement de l'intervalle QT induit par les médicaments avec nos inhibiteurs de SGK1 dans des modèles animaux à la Heart Rhythm Society (HRS) Annual Meeting. En novembre, les résultats de la recherche préclinique menée par des membres du European Joint Programme on Rare Diseases, démontrant que notre inhibiteur de SGK1 raccourcit le potentiel d'action chez les souris LQT3 et les lapins transgéniques LQT2 via l'inhibition du courant sodique tardif, ont été présentés lors des Scientific Sessions de l'American Heart Association (AHA) en 2024 et ont remporté le prestigieux prix Paul Dudley White International Scholar Award de l'AHA en 2024.
Nous avons également eu l'honneur de participer à la 2024 International SADS Foundation Family Conference en novembre, où, pendant deux jours passionnants, nous avons rencontré et appris des personnes atteintes de SQTL, de leurs familles, des défenseurs et des chercheurs qui se consacrent à l'amélioration de la vie des personnes touchées par des arythmies génétiques telles que le SQTL.
À l'horizon 2025, nous nous réjouissons d'entamer le recrutement de notre étude clinique Wave I Part 3 sur le SQTL de type 1, de faire progresser nos études cliniques pivotales sur le SQTL de types 2 et 3 et de lancer notre étude non interventionnelle myQTwave afin de recueillir des données sur la qualité de vie des personnes atteintes de LQTS de types 2 et 3, ce qui nous permettra d'approfondir notre compréhension et de mettre au point des thérapies transformatrices pour cette maladie potentiellement mortelle.
Programmes sur l'insuffisance cardiaque et la fibrillation auriculaire
En 2024, nous avons complété le dosage de notre étude de phase 1 sur le THRV-1268, notre deuxième inhibiteur de SGK1, dans les cohortes de doses uniques et multiples croissantes (SAD et MAD). Les résultats de cette étude ouvrent la voie à de futures investigations cliniques, ciblant les voies électrophysiologiques, structurelles et métaboliques anormales impliquées dans la pathogenèse de l'insuffisance cardiaque et de la fibrillation auriculaire chez les patients souffrant de conditions cardiométaboliques sous-jacentes. Des études cliniques de preuve de concept dans ces domaines où les besoins ne sont pas satisfaits sont prévues pour 2025.
Nous sommes fiers d'avoir présenté trois posters de résultats de nos études précliniques lors des Scientific Sessions de l'AHA 2024 : le premier, démontrant que notre inhibiteur de SGK1 a réduit l'hypertension dans un modèle d'hypertension sensible au sel d'insuffisance cardiaque à fraction d'éjection préservée (HFpEF), le deuxième, présenté par le Massachusetts General Hospital (MGH) et sponsorisé par Thryv, démontrant que l'inhibition de SGK1 atténue l'épaississement de la paroi du ventricule gauche et la dysfonction diastolique dans un modèle murin d'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée, et le troisième, démontrant que l'inhibition de SGK1 induit des réponses anti-fibrotiques et anti-inflammatoires, qui peuvent avoir des implications thérapeutiques pour la fibrose cardiaque. Ces résultats soulignent le double potentiel du THRV-1268 pour traiter les anomalies cardiaques structurelles et métaboliques, renforçant ainsi la position de Thérapeutiques Thryv à l'avant-garde de l'innovation cardiométabolique.
Perspectives d'avenir
2024 a été une année de transformation pour Thérapeutiques Thryv, marquée par des étapes importantes dans la recherche sur le SQTL, l'insuffisance cardiaque et la fibrillation auriculaire. Ces réalisations reflètent le dévouement de notre équipe, le soutien de nos partenaires et la confiance des patients et de leurs familles.
À l'approche de 2025, nous restons fidèles à notre mission, qui est de proposer des thérapies transformatrices, apportant de l'espoir aux personnes atteintes de maladies rares et potentiellement mortelles.
Nous souhaitons à tous nos sympathisants, patients et familles une nouvelle année saine et heureuse !
Sincèrement,
Debra Odink
Président et directeur général du développement
