Qu'est-ce que le syndrome du QT long (SQTL)?
Le syndrome du QT long est un trouble de la signalisation cardiaque qui peut provoquer des battements cardiaques rapides et chaotiques (arythmie). Il touche environ 1 personne sur 7000 aux États-Unis.
Souvent non diagnostiqué, il provoquerait la mort subite de 3 000 à 4 000 enfants et jeunes adultes au États-Unis et au Canada, chaque année.
Le syndrome du QT long (SQTL) est une maladie génétique qui provoque un allongement entre les ondes Q et T au cours d'un battement de cæur. L'allongement de ces ondes peut provoquer des arythmies inattendues et potentiellement mortelles. Ces arythmies inattendues surviennent généralement en réponse à l'exercice et au stress.
Les cellules du muscle cardiaque ont de minuscules pores, appelés canaux ioniques, qui s'ouvrent et se ferment pour laisser passer une variété de molécules chargées électriquement, telles que le sodium, le calcium et le potassium, depuis ou vers l'espace intracellulaire. Ces molécules sont ce qui génère l'activité électrique et la contraction du cœur. Il existe différents types de SQTL. Les types les plus courants sont SQTL 1, 2 et 3.
Les traitements actuels du SQTL incluent:
Éviter les facteurs de stress, tels que l'exercice physique intense ou les bruits alarmants
Augmenter l'apport en potassium à la discrétion du médecin
Faire usage de bêtabloquants
Insertion d'un défibrillateur automatique implantable (DAI)
Les effets secondaires des bêtabloquants sont la fatigue, l'impuissance, une tolérance réduite à l'exercice, des mains froides, des étourdissements et un essoufflement. Si les bêtabloquants échouent en tant que traitement, le patient peut subir une intervention chirurgicale pour insérer un défibrillateur automatique implantable (DAI). Les effets secondaires du DAI comprennent des chocs inopportuns, une infection potentiellement mortelle, l'anxiété, la dépression et le TSPT (trouble de stress post-traumatique).
Thérapeutique QTL a un programme de petite molécule en cours de développement. Cliquez sur le lien ci-dessous pour en apprendre davantage.
Notre concentration sur les futurs traitements SQTL:
La SGK1 (sérine / thréonine-protéine kinase 1) est une protéine kinase sérine/thréonine qui joue un rôle important dans la réponse au stress cellulaire. Cette kinase active certains canaux de sodium, potassium et chlorure, suggérant une implication dans la régulation de processus tels que la survie cellulaire et l'excitabilité neuronale.
Comme SGK1 est impliquée dans la régulation du canal sodique dans les cellules cardiaques, toute suractivité de cette fonction kinase récapitule le syndrome du QT long et est associée à des arythmies cardiaques. Les données suggèrent que la SGK1 est une cible privilégiée pour raccourcir la durée du potentiel d'action (DPA) dans les SQTL de types 1, 2 et 3, qui couvrent environ 90 % de tous les génotypes du syndrome du QT long.
L'excitabilité neuronale de SGK1 et son effet sur la morphologie du potentiel d'action (MPA) des cardiomyocytes ont retenu notre attention.
Thérapeutiques Thryv (précédemment Thérapeutiques QTL), notre équipe travaille sans relâche pour développer un puissant inhibiteur de SGK1.
À propos de Thérapeutiques Thryv
Thérapeutiques Thryv Inc, précédemment appelée Thérapeutique QTL Inc, est une entreprise privée basée à Montréal, Québec, Canada. Depuis 2019, ils sont les pionniers d'une approche de médecine de précision pour traiter le syndrome du QT long via l'inhibition de SGK1 et ont depuis évoluer pour inclure le traitement des cancers résistants et rares. Le développement des inhibiteurs de SGK1 représente une nouvelle approche pour cibler les cancers résistants aux traitements, et compléter les thérapies existantes. Cette évolution stratégique a permis d'obtenir un financement supplémentaire de 15 millions de dollars US qui alimentera Thryv pour compléter une étude de preuve de concept pour le LQTS, et soumettre une IND pour le traitement des cances résistantes.
