Thérapeutiques Thryv annonce que la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au LQT-1213 pour le traitement du syndrome du QT long
Montréal, Québec – 1e octobre 2024 – Thérapeutiques Thryv, une société de biotechnologie en phase clinique qui se consacre au développement de traitements pour des indications cardiovasculaires rares et potentiellement mortelles, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin au LQT-1213 pour le traitement du syndrome du QT long (SQTL). Le LQT-1213 est un nouvel inhibiteur de SGK1, premier de sa catégorie, spécifiquement conçu pour traiter le STLQ congénital. Thérapeutiques Thryv a développé une série d'inhibiteurs de SGK1 pour le traitement du stress cardiométabolique associé à diverses maladies arythmiques, notamment le syndrome du QT long, la fibrillation auriculaire et l'insuffisance cardiaque.
« Nous sommes heureux que la FDA ait désigné le LQT-1213 comme médicament orphelin, en partie sur la base des données cliniques positives de notre étude clinique Wave 1 chez les patients atteints du syndrome du QT long », a déclaré Debra Odink, PhD, présidente et directrice du développement de Thérapeutiques Thryv. « Les personnes atteintes du syndrome du QT long méritent une thérapie correctement étudiée et approuvée par la FDA pour les aider dans leur lutte contre cette maladie génétique potentiellement mortelle. Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée par la FDA pour les patients atteints du syndrome du QT long. Cette désignation renforce le potentiel du LQT-1213 à répondre à ce besoin non satisfait et incite Thérapeutiques Thryv à accélérer ses efforts pour déployer des études prospectives d'efficacité chez les personnes atteintes du syndrome du QT long congénital. Nous restons concentrés sur la mise à disposition de traitements innovants pour les adultes et les enfants atteints de maladies rares qui ont des options limitées. »
Suite à une demande de la FDA, les données cliniques de l'étude clinique Wave I en cours chez les personnes atteintes de SQTL congénital ont été fournies à l'Office of Orphan Products Designation (Office de désignation des produits orphelins). Peu après, la société a été informée que sa demande de désignation de médicament orphelin avait été approuvée.
La désignation de médicament orphelin par la FDA est un statut spécial accordé aux médicaments et aux produits biologiques ciblant les maladies rares, définies comme celles qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation offre de nombreux avantages pour soutenir le développement de traitements pour les maladies rares, notamment des crédits d'impôt pour les coûts des essais cliniques, l'exemption de certaines taxes de la FDA et jusqu'à sept ans d'exclusivité commerciale après l'approbation de la FDA.
À propos de LQT-1213
Le LQT-1213 est un inhibiteur puissant et sélectif de la kinase 1 régulée par les glucocorticoïdes sériques (SGK1), développé en tant que thérapie expérimentale pour traiter le syndrome du QT long de type 1, 2 et 3. En ciblant la SGK1, le LQT-1213 vise à réduire l'intervalle QTc prolongé chez les personnes atteintes du STLQ, diminuant ainsi le risque d'arythmies potentiellement mortelles. Le LQT-1213 fait actuellement l'objet d'études cliniques visant à évaluer son efficacité et son innocuité dans le traitement du STLQ congénital.
Des informations supplémentaires sur l'étude clinique Wave I en cours sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov en utilisant l'identifiant : NCT05906732.
À propos de Thérapeutiques Thryv Inc.
Thérapeutiques Thryv Inc. est une société privée basée à Montréal, au Québec, au Canada. Thérapeutiques Thryv est un pionnier dans l'approche de la médecine de précision pour le traitement des syndromes du QT long congénital (LQTS), de la fibrillation auriculaire et de l'insuffisance cardiaque avec des inhibiteurs puissants et sélectifs de la kinase inductible par le glucocorticoïde sérique (SGK1). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.thryvtrx.ca.
Demandes médias
brittany@thryvtrx.com| 514 973 0915
